NUOVE FRONTIERE: LA RETINITE PIGMENTOSA

Una nuova strategia terapeutica è stata scoperta da ricercatori cinesi e californiani (San Diego) per trasformare  i bastoncelli in coni per salvare la retina dalla degenerazione causata dalla retinite pigmentosa.

Per ora è stato testato solo su due cavie animali geneticamente modificate –ma ben presto potrebbe essere una strada terapeutica interessante per le persone affette dalla più comune patologia rara a carattere oftalmico.

‘I ricercatori hanno fatto ricorso a una tecnica di editing genetico (chiamata CRISPR/Cas9) che consente di sostituire le sequenze “errate” del DNA [1], inserendo al loro posto quelle sane. Tale tecnica potrebbe essere paragonata a un “copia e incolla” di un programma di gestione testi (editor).’

I risultati di questa ricerca di frontiera sono contenuti in una lettera pubblicata su Cell Research, un’accreditata rivista scientifica internazionale del gruppo Nature. Nel numero del 21 aprile i ricercatori sostengono di “aver ripristinato la funzione visiva in due modelli murini di retinite pigmentosa”.

Questa malattia colpisce circa centomila americani e, nel mondo, una persona su quattromila: le mutazioni genetiche ad essa associate, oltre sessanta, colpiscono generalmente i bastoncelli, provocando una disfunzione visiva che peggiora nel tempo.

Non esiste, allo stato attuale, nessun trattamento efficace contro la retinite pigmentosa. Questa patologia può causare ipovisione e cecità, dato che colpisce i fotorecettori importanti (in genere i bastoncelli in primis), ma al giorno d’oggi non è prevenibile.

Fonti: Cell Research, University of California-San Diego, Iapb Italia

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